INTRODUÇÃO As neoplasias hematológicas, como leucemias, linfomas e mielomas múltiplos, são caracterizadas por alterações genéticas que afetam a diferenciação e proliferação das células do sistema hematopoiético. O tratamento dessas doenças tem evoluído significativamente com o avanço das terapias-alvo e da imunoterapia. Entretanto, a persistência de mutações resistentes e a recaída de alguns pacientes estimulam o desenvolvimento de abordagens mais precisas e personalizadas. Nesse contexto, a terapia gênica surge como uma estratégia promissora, permitindo a introdução, remoção ou correção de sequências genéticas específicas nas células do paciente. Entre as ferramentas de edição de DNA, o sistema CRISPR-Cas9 destaca-se por sua simplicidade, eficiência e versatilidade. Essa tecnologia permite cortar e editar o DNA de forma dirigida, viabilizando aplicações que vão desde a correção de mutações germinativas até a modificação de células imunes para uso terapêutico. Nos últimos anos, estudos clínicos e pré-clínicos têm explorado o uso do CRISPR-Cas9 no aprimoramento de terapias celulares, como as células CAR-T editadas, e na correção de mutações associadas a síndromes mielodisplásicas e leucemias hereditárias, consolidando um novo paradigma no tratamento das doenças hematológicas malignas. METODOLOGIA Este capítulo baseia-se em uma revisão narrativa da literatura, realizada entre agosto e outubro de 2025. As buscas foram conduzidas nas bases PubMed, Scopus, ScienceDirect e Scielo, utilizando os descritores: gene therapy, CRISPR-Cas9, hematologic malignancies e genome editing. Foram incluídos artigos originais, revisões sistemáticas e ensaios clínicos publicados entre 2015 e 2025, em inglês e português, que abordaram o uso terapêutico do CRISPR-Cas9 ou de outras técnicas de terapia gênica em neoplasias hematológicas. Estudos não relacionados ao tratamento oncológico foram excluídos. Os resultados foram sintetizados de forma qualitativa, enfatizando mecanismos de ação, aplicações clínicas e limitações atua